复发/难治性急性白血病(R/R AL)是血液科临床治疗中的一大难题,常规治疗手段疗效有限,患者
基本信息
患者,男,12岁,2025年1月13日以“全身散在出血点”起病。血常规检查提示白细胞321.93×10⁹/L,行骨髓穿刺术后,结合骨髓MICM检查结果,明确诊断为急性T淋巴细胞白血病(T-ALL),且伴SIL-TAL1融合基因。
患儿先接受VDLD方案诱导化疗1疗程后达到完全缓解,后续按CCLG-ALL-2018方案行规律化疗。同年9月初,患儿在粒缺期出现肛周感染、脓毒性休克,予积极抗感染治疗及多次肛周清创术;10月患儿右眼视力下降后失明,多次腰椎穿刺检查显示脑脊液白细胞数值显著升高,最高达2115×10⁶/L,流式细胞学检测提示98.82%为T-ALL细胞,在外院接受规律腰穿鞘注治疗期间,患儿营养状态极差,需行回肠造口排便,且肛周术后化脓、肺部感染严重。
为进一步行CAR-T治疗,患儿于2025年11月4日转入博仁医院。
我院检查及治疗情况
急性淋巴细胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia,ALL)是急性白血病的一种类型,也是儿童群体中最常见的恶性肿瘤。该病主要起源于B系或T系淋巴祖细胞,白血病细胞在骨髓内异常增生和聚集并抑制正常造血,导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少等症状;同时,白血病细胞也可侵犯髓外组织,如脑膜、性腺、胸腺、肝、脾或淋巴结、骨组织等,引起相应病变。
该患儿即以中枢白血病复发为主,治疗过程中出现全面复发。其整个CAR-T治疗过程达1个半月,经过2次回输CAR-T细胞及地西他滨促进CAR-T扩增治疗无效并出现血液学复发。医护团队曾计划待患儿感染控制、营养状态改善后,直接进行移植以免疾病无法控制。最终在医患双方的共同坚持下,行第3次回输后,检测到CAR-T细胞成功扩增,CD7+细胞转阴,并最终达到骨髓及脑脊液完全缓解,顺利桥接造血干细胞移植。
基本信息
患者,男,18岁,以“右颈部肿物”起病。2025年9月29日查血常规提示白细胞计数345.84×10⁹/L,10月1日于北京某知名三甲医院就诊,完善骨髓MICM检查后,确诊为混合细胞性白血病(T/B)。
该患者先后接受CODP方案化疗、维奈克拉联合达雷妥尤单抗及HyperCVAD-B方案双诱导化疗,均未取得疗效。
患者粒细胞缺乏伴发热转入博仁医院,医护团队予积极抗感染治疗后,查外周血流式可见85.11%异常幼稚淋系细胞,同时表达T、B系标志,并伴髓系抗原异常表达(CD13)。为进一步治疗,患者于11月17日转入我科。
我科检查及治疗情况
急性混合细胞白血病(Mixed Phenotype Acute Leukemia,MPAL)是一类特殊类型的急性白血病,其核心特征为白血病细胞同时或先后表达髓系、淋系或更多造血系列的抗原表型。MPAL的临床症状和体征与其他类型白血病相仿,但其外周血白血病细胞计数较高,肝脾肿大较常见,提示MPAL肿瘤负荷通常较大,疾病的恶性程度更高。
CD7 CAR-T细胞治疗为这两名常规治疗无效的复发/难治性急性白血病患者带来了生的希望,不仅取得了阶段性的显著疗效,治疗过程中出现的相关不良反应,也都能通过对症处理得到有效控制,充分印证了这一疗法在R/R AL治疗中的应用价值,为临床中这类棘手病例的治疗提供了新的治疗选择。
在未来的临床研究与诊疗实践中,我们将持续优化 CD7 CAR-T 相关技术,积极探索该疗法与其他治疗手段的联合应用方案,不断提升治疗疗效,力求为更多复发/难治性血液病患者打破治疗困境,带来更多治愈的希望与可能。
(文章声明:本文中病例源于临床真实治疗患者,仅作分享,不作为其他治疗参考或指导。)
本文专家简介
刘双又 主任医师
高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院血液一科(血液/肿瘤)十二病区主任;主任医师;德国海德堡大学医学博士。曾长期在武汉华中科技大学附属同济医院工作,专业为血液/肿瘤。
专业擅长:
近几年在北京博仁医院主要从事各种难治/复发血液肿瘤的诊断和治疗,特别是CAR-T细胞免疫治疗及相关临床研究。
学术成果:
多项研究成果发表在国内外医学期刊上,如Blood Cancer Journal、American Journal of Hematology、European Journal of Cancer;并多次在ASH、EHA、EBMT等国际血液学大会进行口头发言及壁报展示。
安丽红 副主任医师
高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院血液一科(血液/肿瘤)十二病区;副主任医师。
专业擅长:
擅长白血病/淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统疾病CAR-T、抗体、靶向药物、
化疗等个性化及综合性治疗。
学术任职:
血液病诊疗数字技术专业委员会委员
中国老年学和老年医学学会转化医学分会委员
科研成果:
第一作者发表
《Humanized CD19 CAR-T cells in relapsed/ refractory B-ALL
patients who relapsed after or failed murine CD19 CAR-T therapy》、
《CD7 CAR-T therapy for an AML patient with CD7 expression》、
《剂量调整后的奥加伊妥珠单抗两剂疗法治疗复发/难治急性B淋巴细胞白血病的疗效分析》;
副主译参编参译著作《威廉姆斯血液学手册》;
多项研究成果于欧洲血液学年会(EAH)及全军淋巴瘤学术年会获选壁报展示。