2025年第30届欧洲血液学会年会（EHA 2025）将于6月12-15日在意大利米兰盛大召开。作为全球血液学领域最具影响力的会议之一，此次大会将汇聚来自全球的专家、学者及行业领袖，共同探讨血液疾病诊疗与科研成果的最新突破，展望未来趋势。本届EHA年会上，北京高博博仁医院童春容主任、赵德峰主任团队将带来《CAR-T治疗伴髓外病变的复发/难治性B-ALL的临床疗效分析》的研究报告。我们精心整理了该研究的核心内容，期望能为广大医学同仁提供新的治疗思路与方向，为饱受疾病折磨的患者带来更多治愈的勇气与希望。

摘要号：PS1378

题目：CLINICAL EFFICACY ANALYSIS OF CAR-T THERAPY IN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA WITH EXTRAMEDULLARY DISEASE

作者：郑如月 赵德峰 童春容（通讯作者）

单位：高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院

研究背景

伴有髓外病变（EMD）的复发/难治性急性B细胞淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者对常规治疗反应不佳，预后较差。尽管CAR-T治疗已显著提高了仅骨髓复发患者的完全缓解（CR）率，但伴有髓外病灶的患者仍是临床治疗的难点。本研究系统评估CAR-T治疗在伴EMD的R/R B-ALL患者中的临床疗效。

研究目的

探讨CAR-T治疗在伴髓外病变的R/R B-ALL患者中的临床疗效。

研究方法

研究纳入了2017年8月至2023年12月期间在我院接受治疗的44例伴髓外病变的R/R B-ALL患者。所有患者均接受过多线治疗，其中30例（68.18%）有异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）史。治疗前评估（PET-CT/MRI）确认髓外病变位于肝脏、皮肤等部位（排除孤立性脑脊液受累）。患者中位年龄为27岁（范围：5–68岁），男女各22例。其中19例（43.18%）为骨髓复发。依据既往抗原表达谱进行选择CAR-T靶点，并在多学科评估的基础上进行放射治疗。

达到CR的患者分为两组：异基因造血干细胞移植（n=21）或接受序贯CAR-T+靶向药物+去甲基化药物的维持治疗（n=17）。随访截至2024年12月31日，中位随访时间为21.9个月。主要终点为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

研究结果

在44例伴髓外病变的R/R B-ALL患者中，10例（22.73%）为单发EMD，34例（77.27%）为多发EMD。CAR-T靶点包括CD19（n=31）、CD22（n=11）、CD20（n=1）和CD19&CD22双靶点（n=1）。

总体队列：总CR率为86.40%（38/44）。未达到中位OS（1年/2年OS分别为95.24% / 90.23%）（图1）。中位PFS为938天（1年/2年PFS分别为76.06% / 55.60%）（图2）。

单一与多发性髓外病变对比：所有10例单一EMD患者均达到CR（100%）。中位PFS为637天（1年/2年PFS分别为70.00% / 38.89%）；中位OS为1252天（1年/2年OS均为88.88%）。对于34例多发EMD患者，CR率为82.35%（28/34）。中位PFS为938天（1年/2年PFS分别为78.26% / 59.91%）；中位OS未达到（1年/2年OS分别为96.97% / 90.51%）。两组之间无显著差异。

放射治疗亚组分析：21例患者（47.73%）接受了放疗。CR率为85.71%（18/21）。中位PFS为727天（1年/2年PFS分别为77.78% / 46.53%）；中位OS未达到（1年/2年OS分别为95.00% / 87.69%）。未接受放疗者（n=23）CR率为86.96%（20/23）。中位PFS未达到（1年/2年PFS分别为74.67% / 68.44%）；中位OS未达到（1年/2年OS均为95.45%）。两组间无显著差异。

CAR-T治疗后的策略：在21例桥接allo-HSCT患者中，中位PFS为754天（1年/2年PFS分别为80.42% / 58.16%）；中位OS未达到（1年/2年OS均为95.65%）。在17例接受维持治疗的患者中，中位PFS为1427天（1年/2年PFS分别为70.59% / 52.94%）；中位OS未达到（1年/2年OS分别为94.74% / 85.26%）。两组之间无显著差异。

研究结论

1. CAR-T是治疗伴髓外病变的R/R B-ALL的有效方案。

2. 单一髓外病变患者可能比多发性髓外病变患者获得更高的CR率。

3. CAR-T联合放疗的疗效并不优于单用CAR-T治疗。

4. 对于不适合接受allo-HSCT的患者，序贯CAR-T联合靶向药物与去甲基化药物是可行的维持治疗选择。