李智慧

血液二科（移植技术）

副主任医师  首都医科大学医学博士

有10余年的血液内科临床工作及实验室研究经验，先后在国内外学术期刊发表多篇学术论文。

擅长：白血病及噬血细胞综合征的诊断和治疗及异基因造血干细胞移植，对移植及其合并症的处理具有较丰富的经验。

出诊时间：每周一 下午 13：30-15：00

1.什么是造血干细胞？

造血干细胞（HSC）是各种血细胞的起源细胞，具有自我复制和分化为各系血细胞（白细胞，红细胞和血小板）的潜能（见图1），HSC通过自我复制功能保持体内HSC数量相对稳定。HSC的上述两大功能是其被应用于临床造血干细胞移植的基础。

（造血干细胞分化示意图）

2.什么是造血干细胞移植？

造血干细胞移植（HSCT）是以健康的造血及免疫系统替代患者病态的造血及免疫系统的治疗方式。HSCT应用于临床已经有60多年的历史，主要用于血液肿瘤及造血衰竭或免疫缺陷这两大类疾病，也应用于某些自身免疫性疾病、遗传代谢性疾病及实体瘤的治疗。HSCT是一项成熟的治疗手段，是治愈许多疾病的常规治疗方式。

3.造血干细胞移植有哪几种类型，它们有哪些不同？

HSCT分为：自体移植和异体移植，前者的HSC来自患者，后者的HSC来自他人。异体移植包括同基因移植和异基因移植，前者的HSC来自同卵双生的双胞胎供者，后者的HSC来自非同卵双生的其他人。异基因移植（Allo-HSCT）的HSC可来自同胞相合的兄弟姐妹、骨髓库的非血缘供者或亲属间HLA配型为半相合的供者。

根据HSC来源又可分为：骨髓移植（BMT），外周血造血干细胞移植（PBSCT）及脐带血移植（CBT）。

按照预处理强度可分为：清髓移植、减低强度的移植及非清髓性移植。

4.如何选择造血干细胞移植的类型？

自体造血干细胞移植（Auto-HSCT）的适应证：

(1)低-中危的完全缓解期（CR）的急性白血病且骨髓微小残留白血病（MRD）阴性

(2)高危淋巴瘤缓解后的巩固治疗，骨髓MRD阴性

(3)多发性骨髓瘤（MM）缓解后的巩固治疗

(4)某些自身免疫性疾病

(5)某些实体瘤

Allo-HSCT的适应证：

(1)高危急性白血病、低-中危急性白血病化疗不缓解或MRD呈阳性

(2)高危骨髓增生异常综合征（MDS）

(3)高危的淋巴母细胞淋巴瘤；难治/复发的淋巴瘤

(4)年轻的高危MM

(5)重症再生障碍性贫血（SAA）

(6)重症地中海贫血

(7)先天联合免疫缺陷症

(8)家族性噬血细胞综合征

通常Allo-HSCT供者的选择顺序依次为同胞相合、非血缘、半相合。对于先天遗传性疾病有时会优先选择非血缘供者。对年龄大于55岁或虽小于55岁但脏器功能明显受损的患者选择减低强度预处理的移植。通常SAA的移植是非清髓移植。

5.造血干细胞移植的具体过程是什么？

Auto-HSCT过程：

通过化疗或应用HSC动员剂使患者骨髓中的HSC释放到血液中，然后应用血细胞分离机采集患者的外周血HSC并冷冻保存在-196°C的液氮中备用。然后患者接受预处理（大剂量化疗或大剂量放疗联合化疗）以清除体内残留的肿瘤细胞，之后输注预先冻存的自体HSC以重建造血及免疫系统。

Auto-HSCT的目的是降低复发率，提高治愈率。

Allo-HSCT过程：

患者进入百级层流病房（移植舱）接受预处理（根据疾病决定预处理方案），之后输注健康供者的HSC以重建造血及免疫系统。通常造血功能重建需要2-4周，然后患者就可以出舱住在普通病房继续观察2-4周，如果病情稳定即可以出院门诊随访。Allo-HSCT后免疫功能重建大约需要1-2年。Allo-HSCT后要预防植入失败、移植物抗宿主病（GVHD）、感染及复发，要密切监测上述合并症并及时治疗。

Allo-HSCT的目的是以健康的造血及免疫系统替代患者病态的造血及免疫系统以治愈疾病。

6.接受造血干细胞移植前，患者自身需要做哪些准备？

患者移植前需要查体，清除感染灶，静脉置管，听移植宣教课，进行心理调适，准备移植所需的物品。入舱前进行理发、洗澡、剪指（趾）甲。

7.造血干细胞移植早期患者为什么需要在移植舱内进行治疗？

通常经过预处理的放疗、化疗，患者全血细胞明显减少，特别是中性粒细胞持续低于0.5x109/L大约2-3周，期间极易发生感染。为了有效地预防感染，从预处理至白细胞植活（中性粒细胞大于0.5x109/L连续3天）之前，需要把患者保护性隔离在百级层流病房（移植舱）。

8.患者在移植舱期间，家属是否可以进入移植舱陪护？

为了降低移植舱内患者的感染率，需要控制陪护人数。目前对6岁以下的患儿，允许一名家属陪护。需医生开具陪护医嘱，家属入舱后需严格遵守医院各项规章制度，服从病区护士长及护士管理，虚心接受护士的消毒隔离指导，认真听取护士给予的宣教内容。

9.进行造血干细胞移植后，患者一般需要多长时间可出舱？

通常移植患者在白细胞植活后可以出仓，一般在移植后20天左右。

移植预处理时间的长短需要根据疾病类型及疾病是否缓解决定，一般为10-15天。

10.在移植舱内，患者有哪些事项需要注意？

(1) 个人卫生：每次饭前便后要用手消毒液清洁双手，每周至少更换两次衣服，最 好在换床单、被罩那天更换衣服。大小便、呕吐物以及垃圾要扔到垃圾袋中，不可丢弃在地上。

(2) 随着预处理放、化疗的进行，患者白细胞、血小板、血红蛋白逐渐下降。当血小板低于20×109/L时尽量卧床休息，不要用力活动及起床太猛，不要情绪激动，避免外伤，以降低出血风险。血红蛋白低时可能出现头晕、心慌、乏力等症状，需要多休息。白细胞下降后要做好口、眼、鼻以及肛周的护理，要注意饮食卫生。

(3)在移植舱内有任何不适，一定要及时按呼叫器告诉医护人员，方便及时处理。同时需要保持乐观、平和的心境，坚定战胜疾病的信念，配合医护人员的诊疗。