2025年7月11日至12日，2025高博血液学术大会在北京隆重召开。本次大会汇聚国内外造血干细胞移植、靶向与免疫治疗、儿童血液肿瘤、护理、血液病诊断等多学科专家学者，共同探讨血液病诊断与治疗的最新进展，旨在进一步提升血液病患者的治愈率与生存质量。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀北京博仁医院童春容主任接受专访，分享团队在数字诊疗平台建设、序贯CAR-T联合靶向治疗等方面取得突破性进展。

Q1、作为本届大会主席，您如何定义"血液病数字诊疗"在移植与免疫治疗时代的价值？您的团队如何通过数字化平台实现从传统模式到"个体化诊疗路径"的升级？

童春容主任：当前血液学领域正经历着诊断技术与临床应用的革新性变革，海量多维度医学数据的涌现对传统诊疗模式构成挑战。以基因检测技术为例，既往单基因检测模式已逐步被高通量测序技术取代，现代检测平台可同时完成数百至数万个基因的并行分析，精准识别不同基因的突变位点及变异类型。值得强调的是，现代血液疾病诊断已突破单纯基因检测范畴，形成融合免疫学形态学评估、遗传学特征分析、分子生物学标志物检测等多参数的综合诊断体系。这种多模态数据交叉验证的模式，使得每位患者的病理特征均呈现高度异质性，形成独特的"分子指纹"。

面对这种个体化医疗时代的诊断需求，传统经验依赖型诊疗模式显现出局限性，促使临床逐步引入人工智能辅助诊断系统。特别在染色体分析领域，基于大数据的深度学习算法可有效解析染色体结构的个体化变异特征，既能在群体层面挖掘疾病共性规律，又能为精准医疗提供个体化治疗指引。值得注意的是，我国血液学领域已构建自主知识产权的数据库体系，例如我院通过数年时间完成涵盖多维度诊疗数据的本土化数据库建设。该数据库不仅包含常规临床参数，更整合了具有自主知识产权的综合性自有数据库，确保在特殊国际环境下仍能维持诊断工作的独立性与连续性，为血液疾病的精准诊疗提供坚实的数据支撑。

Q2、在EHA 2025大会上，您团队带来的序贯CAR-T联合靶向药物方案在老年复发/难治性急性B细胞淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者中取得了良好的疗效。您认为这一方案成功的关键因素是什么？该研究成果对未来领域有何意义？

童春容主任：我们团队这项研究的核心要素在于针对肿瘤异质性的精准治疗策略。肿瘤异质性指肿瘤细胞在分子表型及遗传特征上存在显著个体差异，以B细胞肿瘤为例，其细胞表面常表达CD19、CD20、CD22、CD79b等多靶点抗原，若仅采用CD19 CAR-T等单一靶点治疗，易导致CD19阴性肿瘤细胞的克隆性逃逸，这也是临床复发的重要机制。基于此，团队创新性采用序贯多靶点CAR-T治疗策略：针对患者具体靶点表达谱，依次应用靶向CD19、CD20、CD22等的CAR-T细胞疗法，实现对不同表型肿瘤细胞的分层清除。

值得关注的是，即便通过多靶点序贯治疗仍存在部分患者复发的临床挑战，这主要源于肿瘤细胞内在基因变异的异质性。对此，研究团队进一步整合靶向药物治疗，针对患者特异性基因突变选用相应小分子抑制剂，形成"膜表面抗原靶向+胞内信号通路阻断"的立体治疗网络。这种跨膜内外、多维度干预的治疗模式，显著降低了肿瘤细胞逃逸的可能性。

该方案在老年R/R B-ALL治疗中具有重要意义。传统化疗方案对老年患者治愈率极低，且毒副作用显著影响生活质量。通过序贯多靶点CAR-T联合个体化靶向药物治疗，使大多数老年患者通过无化疗治疗获得了良好的疗效。同时，治疗过程仅需两次CAR-T输注期间住院，后续通过口服药物维持，大幅降低治疗相关毒性，显著改善老年患者生存质量，且减少住院时间及医疗费用，为老年复发难治性B-ALL的精准治疗提供了全新范式。

Q3、展望未来，您认为哪项新兴技术最具临床变革潜力？高博团队将如何推动先进技术从研究向普惠医疗转化？

童春容主任：在血液肿瘤治疗领域，传统治疗模式主要依赖化疗与造血干细胞移植，但这类方案在新治疗时代下存在一定局限性。以化疗为例，尽管初期可能取得一定疗效，但多数患者最终会出现疾病进展或复发，仅儿童急性淋巴细胞白血病等特定类型可通过化疗实现较高治愈率。值得关注的是，化疗作为细胞毒药物，可能诱发继发性恶性肿瘤，临床已观察到部分患者在治疗后数年出现染色体异常导致的全新肿瘤类型。

当前最具突破性的进展集中于免疫治疗与靶向治疗的协同创新。随着基因组学与信号转导通路研究的深入，靶向药物的临床应用已取得重大突破。通过精准筛选并组合靶向药物，临床已实现将此类方案从复发难治性疾病的后线治疗提升至一线治疗，显著降低了化疗相关毒副作用及继发肿瘤风险。这一进展依赖于基础研究、药物开发与临床医学的紧密协作，相信随着更多新型靶向药物的问世，临床治疗武器库将进一步丰富。

在免疫治疗领域，CAR-T细胞疗法作为代表性技术，虽展现出强大抗肿瘤活性，但其应用仍受限于细胞膜表面靶点的特异性。部分靶点在正常组织中亦有表达，可能导致治疗相关毒性。为此，肿瘤新抗原特异性过继性细胞免疫治疗有望成为重要发展方向。该技术基于肿瘤特异性基因突变产生的独特抗原，通过多价抗原激活机体免疫系统，实现对肿瘤细胞的精准识别与清除，同时避免严重免疫相关不良反应。尽管全基因组深度测序的高成本、个性化抗原制备的复杂性等问题仍待解决，但基于大数据构建的标准化抗原库有望突破技术瓶颈，实现类似"精准抓药"的快速响应模式。

综上，未来领域发展方向需聚焦于天然免疫系统的全面激活，通过整合适应性免疫与固有免疫的协同作用，构建多维度抗肿瘤免疫网络。这种全局性免疫调控策略犹如调动全方位警力系统，可在有效控制肿瘤进展的同时，最大限度减少对机体正常功能的影响，有望为血液肿瘤治疗开辟全新维度。

会场花絮

童春容 主任

北京高博博仁医院

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院 科研院长、血液一科（血液/肿瘤科）主任

中国医药生物技术协会医药生物技术临床专业委员会常委

中国抗癌协会生物治疗专业委员会委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员

中国医师协会检验医师分会血液肿瘤专业委员会副主任委员

北京血液细胞检验专家委员会副主任委员

北京医学会检验医学分会远程诊断诊断能力培训组副组长

从事血液内科临床工作及实验研究40多年。擅长恶性肿瘤，尤其是急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤的免疫治疗；擅长通过血液病整合诊断， 包括细胞形态学、细胞化学、 免疫组织化学、流式细胞分析技术、染色体及荧光原位杂交技术(FISH), 基因诊断技术，病原分析技术，药物浓度及药物代谢基因分析技术，来实现对血液病进行整合及个性化治疗

内容来源 | 血液时讯