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患者故事

8岁小帅哥化疗出现耐药,CAR-T后已康复三年,妈妈这样说……

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2019年3月,还在上小学的雨雨(化名)不幸确诊为伯基特淋巴瘤三期,疾病进展迅速,化疗出现耐药……穷途末路之时,雨雨父母找到高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院儿童淋巴瘤专家张永红主任、朱青医生团队,经过CD19 CAR-T序贯CD22 CAR-T治疗后,雨雨达到完全缓解(CR),并持续缓解至今。三年来,雨雨的病情始终非常稳定,身体恢复得很好,早已回归期盼已久的校园生活。



对于我们夫妻俩来说,当时只有8岁的雨雨确诊为伯基特淋巴瘤三期,这是万万没有想到的!难以置信、悲伤、痛苦、奔溃……所有的坏情绪都在一瞬间爆发。那段时间,是人生中最为黑暗的时刻,我就像在地狱游走,看不见光明和希望。但即使过程多么艰辛,我们也始终没有放弃,也庆幸当初义无反顾地坚持,换来如今恢复如常的安宁。


以为只是小感冒,

咳着咳着竟是淋巴瘤


2018年12月的时候,雨雨有一次感冒了,不是很严重,吃了点儿药就好了。好了以后还一直咳嗽,我们都以为是感冒后遗症,就没怎么在乎,给他吃了一些中成药,打了点滴。


一直到来年3月份开学的时候,天气也暖和了,可是孩子的咳嗽还是没好,我们家长也开始着急了,就带他去当地医院做了检查。


我们先去做了胸透,医生给我说的第一句话就是:“你家孩子左肺没了!”我当时听了都要吓死了!好好的怎么会肺没了!


医生说雨雨左肺那里胸腔积液都满了,让我们赶快找儿科的医生做进一步检查。我们找儿科医生做了胸部CT,结果还是一样,左肺那里什么都看不到了。医生建议赶快去大医院看看,我们当天就带着孩子去了市里儿童医院。


2019年3月23日入院,在呼吸科住了三四天B超等检查都做之后,雨雨的咳嗽又加重了,身上也开始出汗,发烧。后来医生就让我们转到肿瘤科,在那里检查、化验完之后,最终被确诊为伯基特淋巴瘤三期。


那时肿瘤已经从刚入院时的13公分进展到16公分,孩子剧烈地咳嗽,身上淌汗,已经出现并发症。我们当时虽然不相信这个结果,但是事实已经摆在眼前,这个病进展又特别快,赶紧地让孩子去治疗!


治疗中出现耐药性,

幸得病友介绍孩子重遇希望


当地医生给雨雨制定了九个疗程的化疗方案。在做了三个大疗、一个小疗之后,孩子纵隔里的肿瘤就剩下4公分,也不怎么咳嗽了,效果挺好的。


但到了中期评估时,纵隔里的肿瘤又进展到6公分,医生说他这种属于耐药性的,又给我们办理入院准备做穿刺。医生将胸腔积液引流之后,他说因为周围都是一些重要的器官,能不能穿刺成功还不太清楚。


其实刚入院不久,我们也想过后路,想着要不要换到别的地方进行治疗。在治疗一段时间后,我们认识了很多病友,也加进了很多病友群,在群里听说了张永红主任在治疗儿童血液肿瘤方面非常专业、非常厉害,我就跟孩子爸爸商量,这个病发展太快,一刻也不能耽搁,既然穿刺成功还不太清楚,即使换了二线方案也不一定有效果,倒不如现在就去转院,在跟医生沟通后他也建议我们来找张永红主任。于是在PET结果出来的当晚,我们就直接转到了北京高博博仁医院。



两次CAR-T治疗后,

孩子终于持续CR


2019年6月,我们带着孩子来到了博仁。刚到医院的时候,张主任的号已经满了,病友热心的帮我们找工作人员办理加号,现在想想还是非常感激和感动。


从转院到办理住院进行检查的几天时间里,雨雨纵隔里的肿瘤从6公分进展到8公分,而且还在不断进展。


入院后,张主任给我们换了二线方案进行治疗,化疗之后肿瘤从16公分缩小到7.5公分,效果很明显。考虑到雨雨存在化疗耐药性,即使化疗能够让瘤灶缩小,但很难通过单纯化疗使疾病达到完全缓解,为了更好地治疗疾病,建议我们做CAR-T治疗。


在征得我们家属的同意后,张主任立刻安排给孩子做相关检查,医护团队采细胞进行培养,在最快时间内为孩子进行了CAR-T治疗。


在做第一个CD19 CAR-T的时候,雨雨的反应很大,一直昏睡、咳嗽、发烧,去做检查的时候都做不了,持续了好多天,到后来退烧药都不管用了。当时孩子处于危险期,主任、医生和护士都特别负责,经常来病房查看孩子的情况,一有情况及时进行救治,还仔细叮嘱我们看护时也要万分小心,好好照顾孩子。幸好在医生和护士们细心周到的看护下,孩子终于挺过来了。


张主任团队在给予雨雨CD19 CAR-T后,孩子虽然没有完全缓解,但是效果很好,纵隔瘤灶小了很多;之后又序贯CD22 CAR-T,一个月就达到了完全缓解!之后定期复查瘤灶也是持续完全缓解状态。


背井离乡,独自支撑,

这就是母亲的天性和责任吧


在博仁治疗的一年多里,我始终没敢告诉家里的老人们,怕她们担心,怕她们承受不了,这是他们最爱的大宝贝呀!


每当孩子出现什么问题时,我就特别崩溃、特别难过,幸好主任、医生和护士对孩子都呵护备至、悉心照料,什么事情都想得非常周到、负责。尤其是张主任在儿童淋巴瘤方面,无论是做化疗还是CAR-T,都是非常厉害的,让我在治疗期间特别安心。


虽然有的时候,我的脑海里也闪现过放弃,既接受不了这个病,更不想让孩子继续遭受病痛的折磨。但是看着身边的很多老病友,他们坚持了三年,五年,有的甚至更久,都会给予我很多鼓励和力量。


所有的一切,好的坏的,我都独自承受过来了,我觉得这就是做一个妈妈的天性和责任,一直支撑着我绝不能放弃孩子。没有人天生就是完美的爸妈,我们都是在不断地学习和改进。给予孩子生命,陪伴孩子成长,这一路上所有经历的酸甜苦辣、悲喜交织,才是最值得留恋和珍惜的美好生活。


CAR-T治疗后至今已经三年了,雨雨病情始终为完全缓解状态,身体恢复得很好,他也早已回归期盼已久的校园生活,和小伙伴们一起好好学习,一起嬉笑玩闹。


回顾这一路,我也想告诉曾和我一样身处绝境的家长朋友们,不要灰心和害怕,不论孩子得了什么病,现在的医学越来越先进、发达,要相信医生,相信孩子,我们一起坚持下去,加油!



主治医生点评

伯基特淋巴瘤是儿童时期最常见的一种非霍奇金淋巴瘤,恶性程度高。临床上常见发病部位为下颌骨、腹部,尤其回盲部,常累及骨髓。目前采用现代危险度分层治疗方案,儿童非霍奇金淋巴瘤生存率可达80%以上。但仍有部分儿童淋巴瘤患者对化疗原发耐药,化疗后出现复发。这部分患者经单纯化疗达到完全缓解、治愈可能性很小,对于这部分患者需要发展新的治疗方法。


该患者起病时除了腹腔肠管受累外,伴有纵隔巨大瘤灶,并压迫气道、神经、血管,累及周边的淋巴结、胸膜及心包,但未累及骨髓及中枢,按照NHL-st.jude分期。早期在儿童淋巴瘤协作组正规治疗后瘤灶缩小明显,但强化疗尚未结束即出现复发进展,入我院后二线化疗方案效果欠佳,均与肿瘤突变基因筛查提示TP53突变阳性有关,考虑存在肿瘤原发耐药的可能。


对于这种难治复发的患儿,家长不放弃一线希望,毅然的参加了不同靶点CAR-T细胞序贯治疗成熟B细胞淋巴瘤的临床观察。由于患儿回输前瘤灶大,负荷高,张主任对预处理方案进行了精心的设计,第一次鼠源CD19 CAR-T细胞回输后患儿出现持续发热、胸腔积液、呼吸困难、血氧下降及毛细血管渗漏的表现,肺部CT提示肺部渗出性改变后评估CRS反应为Ⅲ级,因中枢毒性不重,仅有嗜睡,评估为ICANSⅠ级。后经过甲强抗炎及低流量吸氧、液体疗法等,病情好转,第15天瘤灶评估较前缩小70-80%,但随着鼠源CD19 CAR-T细胞数下降,瘤灶未再明显缩小,故在鼠源CD19 CAR-T治疗的 D26天,给予腹部瘤灶穿刺术,确定CD22作为序贯靶点后,给予人源CD22 CAR-T 细胞序贯治疗,因为残留瘤灶较前已明显减少,故人源CD22 CAR-T 期间未见严重CRS反应和中枢毒性,患儿耐受好,于D30评估瘤灶已达到完全缓解状态,D60 PET-CT结果提示治疗后改变,未见残留。目前,患儿行人源CD22 CAR-T后已持续完全缓解3年,病情稳定,恢复良好。


而在过去,对于原发耐药的、化疗无效的成熟B细胞淋巴瘤的患儿,可能无奈选择去做自体或异体造血干细胞移植治疗,但统计结果是令人遗憾的,尤其对于伯基特淋巴瘤这种高速增殖的肿瘤,可能患儿尚未重建免疫,肿瘤便卷土重来。


自2011年来,靶点特异的嵌合型受体T(chimeric antigen receptor T,CAR-T)细胞治疗B细胞肿瘤获得突破性进展,且具有较好的安全性,使得停药复发后、化疗中进展的儿童和青少年B细胞淋巴瘤患者从中获益,给予家长提供了新的选择和希望。


(——张永红主任团队 朱青医生)


本文专家介绍

张永红主任


主任医师,教授。高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院医疗院长血液三科(儿童淋巴瘤)主任,儿童淋巴瘤学科带头人、儿童血液病学科带头人。原首都医科大学附属北京儿童医院淋巴瘤科主任。


从事儿童血液肿瘤临床工作39年,2003年牵头创建了北京儿童医院淋巴瘤专业,2017年牵头成立全国儿童淋巴瘤协作组并担任组长。率先在国内应用国际接轨的分层化疗方案,使儿童淋巴瘤治愈率总体提升至80-90%方。担任多项省市级以上科研课题,在Blood及BloodAdvance等国内外专业杂志发表相关论文90余篇。1999-2004多次在美国St.Jude儿童肿瘤研究院、香港中文大学威尔斯亲王医院儿童肿瘤中心做访问学者。


社会兼职:全国儿童淋巴瘤协作组(CNCL)的组长,《中国小儿血液与肿瘤》杂志副主编,CSCO抗淋巴瘤联盟儿科学组副组长,中国生物工程学会儿童肿瘤专委会副主委,中国女医师协会靶向治疗专委会常委,抗癌协会转化医学委员会委员,中国研究型医院协会生物治疗专委会委员,多家杂志的编委。

朱青医生


高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院血液三科(儿童淋巴瘤)七病区,主治医生。


曾在解放军301医院儿科工作近10年,在儿童血液病和实体瘤的诊断及治疗方面累积了丰富的经验;2018年开始参与中国儿童淋巴瘤协作组(CNCL)的工作至今。


就诊提示:各位患儿和家属朋友们,如有意向来院就诊,可以提前在微信小程序【高博健康】中预约挂号;如遇病情急重、来不及挂号的情况,可以在微信公众号【张永红主任说儿童淋巴瘤】中进行留言,并留下联系方式,我们将会积极给予回应和帮助。

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本文专家出诊信息:

张永红主任:周一 、周三 上午8:30-12:00

朱青医生:周五 上午8:30-12:00


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(*本文根据患者家属口述进行整理,为保护患者隐私,文中出现的名字均为化名~)